Nova terapia genética melhora visão de crianças doentes em 100 vezes
Uma terapia genética inovadora conseguiu recuperar a visão de crianças em 100 vezes. Todos os pacientes sofriam de uma doença rara e degenerativa que leva à cegueira. Resultados positivos também foram registrados entre adultos.
Já no primeiro mês, apareceram os sinais de melhora. O tratamento durou 12 meses. As crianças tomaram injeção na retina com diferentes níveis de dosagem de ATSN-101, medicação derivada do vírus AAV5 adaptado.
Cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos EUA, que estão à frente das pesquisas. Um artigo detalhado sobre a eficiência da nova terapia genética foi publicado na revista científica The Lancet.
Os pacientes, submetidos à terapia genética, tinham diagnóstico de amaurose congênita de Leber (LCA1), efeito de mutações no gene GUCY2D. A problema produz proteínas que atingem diretamente a visão e leva à cegueira.
A condição rara afeta cerca de 100 mil no mundo. Na pesquisa, os cientistas testaram distintas dosagens de terapia genética, ATSN-101, para equilibrar o organismo dos pacientes.
Os pacientes receberam o tratamento, conforme a necessidade e o organismo de cada um. Logo, na primeira aplicação, apresentaram melhor capacidade de visão. Após 12 meses, estavam enxergando o equivalente a 100 vezes mais.
Fonte: Só Boas Notícias
